FDA 授予腱鞘纤细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，美国 FDA 授予得者 Pexidartinib 革命性化疗制剂豁免，用于切除将与机制一般而言或危重症潜在衰弱涉及的腱鞘；大白血病（TGCT）化疗。TGCT 是一种稀有的、有时候非转移性的，它制约滑膜线关节、滑囊及腱鞘，导致肿胀、瘙痒、僵硬及受制约关节或四肢运动能够减低。

据估计，每年每 100 万人而会再次发生 11 例腱鞘；大白血病病例。高血压有时候在 20 岁至 50 岁出院，这远大于腱鞘；大白血病的类型，成年人再次发生这种的可能性是异性恋的两倍。目前为止，尚无授予 FDA 审批的有系统化疗制剂用于腱鞘；大白血病的化疗。

切除术是目前为止腱鞘；大白血病的主要化疗方式为

「切除术是腱鞘；大白血病的主要化疗方式为，但对于扩散表现形式的该疟疾高血压，非常很难切除，并且有较高的复发率，导致多种复杂的切除术，甚至使一些高血压截肢，」第一三共执行副总裁兼全球研发艺术总监、医学博士、哲学博士 Ghazzi 称。

「我们很高兴 FDA 意识到腱鞘；大白血病没满足的化疗需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种用于腱鞘；大白血病高血压的潜在非切除术化疗制剂的研发。」革命性化疗制剂豁免的授予得者基于一项 1 期深入研究扩展表头的结果，该深入研究意在口碑 Pexidartinib 的必要性与有系统。

「在我们正在进行的 1 期深入研究中所观察到的号召提供了初步的方法论测试，即在一些腱鞘；大白血病高血压中，应用于 Pexidartinib 针对性抑制 CSF-1R 可能会必要、有效地减低负担，为推进该制剂直接带入 3 期临床试验提供了证据，」 Plexxikon 首席执行官、哲学博士 Bollag 称。

「在我们致力于研发并能解决稀有疟疾如腱鞘；大白血病没满足照护需求的新型抗病毒化疗制剂中，这次的革命性化疗制剂豁免象征性了另一个关键的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期深入研究 ENLIVEN 目前为止正在招募有呕吐，且切除术切除将与机制一般而言或危重症潜在衰弱涉及的腱鞘；大白血病高血压。

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编辑： 冯志华