FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1DF原发性高草酸尿症
2021-12-13 07:47 来源：湛江男科医院
亚洲地区领先的RNAi化学疗法新公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，新泽西州食品药品管理局（FDA）已接受该新公司lumasiran的新药申请（NDA），运用于外科手术1型临床表现很高草硫尿症（PH1）。FDA还为lumasiran颁赠了优先审查。
Lumasiran是一种人文学科、皮下组织给药的靶向羧基硫氧化底物1（HAO1）的RNAi外科手术药物，正在研发运用于外科手术PH1。HAO1字符乙醇硫氧化底物（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO底物，lumasiran可以消除草硫盐的消除，草硫盐是直接影响PH1病理生理的代谢硝硫盐。
PH1是一种极少见的疾病，其里草硫盐的脱水消除造成了草硫钙晶体在心脏和泌尿道里的沉积，并可能造成了眼部和暂时性前列腺癌的逐步形成和大肠钙化。尽管少数病人对脂肪硫B6化学疗法有完全底物，但尚未有批准的PH1药物化学疗法。
Lumasiran是借助Alnylam的增强稳定物理（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按本季进行皮下组织保持稳定给药，并不具备更很高的可靠度和普遍的外科手术指标。Lumasiran已获得新泽西州和欧洲共同体的养父母药荣誉称号，新泽西州食品和药物管理局（FDA）的突破性化学疗法荣誉称号和小儿罕见病荣誉称号，以及欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）荣誉称号。
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